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Description: Risdiplam (RG7916, RO7034067) is a novel, potent, orally bioactive and centrally and peripherally distributed gene splicing modulator (neuromuscular disease). Risdiplam increases survival motor neuron (SMN) protein levels.
References: Risdiplamdistributes and increases SMN protein in both the central nervoussystem and peripheral organs. Pharmacol Res Perspect. 2018 Nov29; 6(6):e00447.
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